Seminary of Marie-Anne Colle and Karl Rouger

The November 17, 2022

Etude des effets de la thérapie enzymatique substitutive sur la réparation musculaire et les interactions lysosome - autophagie - mitochondrie dans la forme adulte de la maladie de Pompe (glycogénose de type II).

La maladie de Pompe est une maladie génétique due à une mauvaise expression d'un gène codant une enzyme, la GAA, qui affecte les cellules du cœur, des muscles squelettiques et du cerveau. L’apport d’une GAA recombinante permet de rétablir le fonctionnement des cellules cardiaques mais n’a que peu d’effet à long terme sur les muscles squelettiques. Le but de notre projet est de mieux comprendre pourquoi l’efficacité de ce traitement s’estompe au cours du temps. Avec des compétences complémentaires et des approches variées qui s’intéresseront à l’enzyme, aux cellules du muscle comme à la santé des patients, nous proposons de mieux expliquer les mécanismes de la maladie afin d’identifier de nouveaux traitements.

par Marie-Anne Colle et Karl Rouger du Laboratoire PAnTher (Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux) de Nantes (Oniris).

Jeudi 17 NOVEMBRE 2021 de 13h00 à 14h00 Salle RDC IRIS 1.